Регулятор одобрил Lantidra (donislecel) – клеточную терапию для лечения пациентов с диабетом I типа и рецидивирующей тяжелой гипогликемией. Безопасность и эффективность лекарства оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой из 30 участников. По итогам исследования 21 участник не нуждался в инсулине в течение года и более.
Lantidra является первой аллогенной клеточной терапией, изготовленной из клеток поджелудочной железы умерших доноров. Препарат одобрен для лечения взрослых с диабетом I типа, которые не могут нормализовать уровень гликированного гемоглобина из-за повторных эпизодов тяжелой гипогликемии, несмотря на интенсивное применение инсулина.
«Тяжелая гипогликемия – опасное состояние, которое может привести к травмам в результате потери сознания или судорог», – пояснил Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
Некоторым людям с диабетом I типа трудно контролировать количество инсулина, необходимого каждый день для предотвращения гипергликемии, не вызывая при этом гипогликемии. У них также может развиться неосознанность гипогликемии, когда они не замечают падения уровня глюкозы в крови, что затрудняет выбор дозировки инсулина. Lantidra обеспечивает потенциальный вариант лечения для подобных пациентов.
По данным производителя препарата – американской CellTrans Inc, основным механизмом действия Lantidra является секреция инсулина инфузированными аллогенными островковыми бета-клетками. У некоторых пациентов с диабетом I типа эти введенные клетки могут вырабатывать достаточное количество инсулина, что делает пациента инсулинонезависимым. Lantidra вводится в виде однократной инфузии в воротную вену печени. В зависимости от реакции пациента на начальную дозу, может быть проведена дополнительная инфузия препарата.
Безопасность и эффективность Lantidra оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой, в которых в общей сложности 30 участников с сахарным диабетом I типа и гипогликемическим синдромом. Все пациенты получили от одной до трех инфузий. По итогам КИ 21 участник не нуждался в инсулине в течение года и более, 11 участникам инсулин не требовался в течение одного – пяти лет и 10 участников не нуждались в инсулине более пяти лет. Пять участников продолжали ежедневно испытывать потребность в инсулине.
Побочные реакции различались у каждого участника в зависимости от количества полученных инфузий. Наиболее распространенные – тошнота, утомляемость, анемия, диарея и боль в животе. Также были замечены негативные реакции от использования иммунодепрессантов, необходимых для поддержания жизнеспособности островковых клеток.
CellTrans Inc – американская компания, специализирующаяся на разработке и производстве клеточной терапии и технологий для лечения диабета и других эндокринных заболеваний. Основана в 2003 году.
В апреле нынешнего года FDA одобрило другую клеточную терапию – Оmisirge (omidubicel-onlv) от израильской Gamida. Этот препарат стал первым в своем роде. Оmisirge состоит из стволовых клеток и предназначен для снижения риска инфекции у пациентов с раком крови, в том числе у тех, кому показана трансплантация стволовых клеток. Препарат ускоряет восстановление нейтрофилов.