Биопираты и научные Робин Гуды
Если стоимость – одно из главных препятствий для препарата, то можно ли сделать его дешевле? И речь здесь не только об эффективности, но и о возможности провести достаточно массовые испытания. Если они и покажут полную бесполезность созданного лекарства, то в процессе могут заодно указать путь, по которому нужно двигаться.
Над такой проблемой работают биохакеры под руководством Габриэля Лисины. Правда, их интерес направлен не на средства для омоложения, а генетическую терапию как таковую. В частности, в прошлом году Лисина и его коллеги создали «пиратскую версию» препарата для коррекции дефицита протеинлипазы. Это очень редкое генетическое нарушение, при котором организм не способен расщеплять сложные жиры, в результате чего они накапливаются в крови, в органах и под кожей. Справляться с дефицитом протеинлипазы можно при помощи жесткой диеты с целым рядом дополнительных ограничений – или «подкрутить настройки генома».
Обычно (насколько это применимо к редкому заболеванию) дефицит протеинлипазы лечат при помощи Glybera – первого в истории метода генной терапии, который одобрен для использования в клиниках ЕС и Соединенных Штатов. При этом стоимость инъекции Glybera такая же, как у препарата, предлагаемого Libella Gene Therapeutics: один миллион долларов. Команда Лисины создала аналог препарата под названием Slybera (здесь скрыта тонкая игра слов: sly в переводе с английского значит «хитрый»). А стоимость этого аналога – всего лишь семь тысяч. Разница – почти в 143 раза!
В этих емкостях находится Glybera, препарат стоимостью миллион долларов / ©cbc.ca
Теоретически подход, использованный Лисиной при создании Slybera, можно применить и к препарату теломеразы. Slybera создан по схеме, уже описанной нами ранее: на основе вирусного вектора. Последовательность гена – будь то ген протеинлипазы или ген теломеразы – можно найти в открытых базах данных. Биохакеры взяли последовательность здорового гена из открытых статей, которые выходили во время разработки Glybera, и отправили ее в коммерческую лабораторию, синтезирующую ДНК на заказ. В итоге получилась кольцевая молекула ДНК с нужным геном, которую авторы проекта и предлагают использовать как альтернативное лекарство.
О преимуществе такого подхода мы уже сказали: стоимость пиратской версии препарата отличается от официального продукта на много порядков. Однако недостатки все же могут оказаться значимее. Просто молекула ДНК будет гораздо хуже проникать в клетки, а гены, которые она содержит, будут менее активно экспрессироваться. Помимо прочего, более дешевый препарат по факту не такой уж дешевый: взять да выложить просто так семь тысяч из своего кармана могут не так много людей, нуждающихся в генной терапии.
Важна не длина, а скорость: работает и для теломер
В последнее время появляется все больше работ, которые свидетельствуют о том, что длина теломер сама по себе не коррелирует с продолжительностью жизни. Одна из таких была опубликована в августе прошлого года в журнале Aging Cell. Ученые проанализировали длину теломерных последовательностей у 379 758 человек, чью биологическую информацию взяли из исследовательской базы данных UK Biobank. При этом около 261 тысячи испытуемых на момент окончания исследования были старше 60 лет.
Чем быстрее у вида укорачиваются теломеры, тем меньше в среднем он живет. / ©rechargebiomedical.com
На протяжении 7,5 года исследователи проверяли связи между генетически определенной длиной теломер и связанными со старением исходами для здоровья. В ходе работы выделили 13 генетических вариантов, связанных с большей длиной теломер в периферических лейкоцитах. Было установлено, что более длинные теломерные последовательности значимо связаны с меньшим риском ишемической болезни сердца. А вот риск развития раковых опухолей при этом заметно возрастал – что, впрочем, неудивительно.
Изменение длины теломер с возрастом у разных животных / ©reddit.com
Продолжение следует….